FDA наблюдает за клиническими испытаниями болезни Помпе
Компания Astellas Pharma (TSE:4503) сообщила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) приостановило клиническое исследование фазы 1/2 болезни Помпе FORTIS после наблюдения серьезного нежелательного явления (СНЯ) — периферической сенсорной невропатии — у участника исследования.
Периферическая сенсорная невропатия возникает в результате повреждения нервов за пределами центральной нервной системы. Состояние может привести к боли, онемению и слабости.
Исследование FORTIS было сосредоточено на экспериментальной заместительной терапии гена аденоассоциированного вируса AT845 у взрослых с поздним началом болезни Помпе.
Болезнь Помпе — редкое генетическое заболевание, связанное с накоплением гликогена в клетках. Заболевание может привести к прогрессирующей мышечной слабости и сокращению продолжительности жизни. Прогрессирование заболевания связано с возрастом дебюта.
Классическая болезнь Помпе с инфантильным началом возникает в первые несколько месяцев жизни. Неклассическое инфантильное начало проявляется примерно в возрасте 1 года, а позднее — чаще в подростковом или взрослом возрасте.
FDA продолжает собирать информацию, чтобы понять потенциальные риски для участников клинического исследования, а также изучает недавний отчет о SAE.
Компания из Токио заявила, что будет работать с исследователем на месте для наблюдения за пациентом и продолжит сбор и анализ данных.
«Безопасность пациентов является нашим главным приоритетом, и мы тесно сотрудничаем с Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов, чтобы определить соответствующие следующие шаги», — сказал в своем заявлении доктор Уэстон Миллер, старший медицинский директор по клиническим разработкам в Astellas Gene Therapies. «Мы по-прежнему привержены безопасной и эффективной разработке AT845 и будем информировать научное сообщество и сообщество пациентов об обновлениях по мере того, как мы будем узнавать больше».
Акции Astellas выросли на 1,57% до 2197,00 иен.
Источник: https://www.drugdiscoverytrends.com/