+91-9157010011
office@makromed.in
FDA, Pompe xəstəliyi yönlü klinik sınaqlara nəzarət edir
Astellas Pharma (TSE: 4503) FDA-nın bir sınaq iştirakçısında ciddi mənfi hadisəni (SAE) - periferik sensor neyropatiya - müşahidə etdikdən sonra Faza 1/2 FORTIS Pompe xəstəliyi tədqiqatını kliniki dayandırdığını ortaya qoydu.
Periferik sensor neyropatiya mərkəzi sinir sistemindən kənar sinirlərin zədələnməsi nəticəsində yaranır. Vəziyyət ağrı, uyuşma və zəifliyə səbəb ola bilər.
FORTIS tədqiqatı gec başlayan Pompe xəstəliyi olan yetkinlərdə eksperimental adeno ilə əlaqəli virus gen əvəzedici terapiya AT845 üzərində cəmlənmişdi.
Pompe xəstəliyi hüceyrələrdə qlikogenin yığılması ilə əlaqəli nadir bir genetik xəstəlikdir. Xəstəlik mütərəqqi əzələ zəifliyinə və gözlənilən ömrün azalmasına səbəb ola bilər. Xəstəliyin inkişafı başlanğıc yaşı ilə əlaqələndirilir.
Klassik infantil başlanğıc Pompe xəstəliyi həyatın ilk bir neçə ayında baş verir. Klassik olmayan infantil başlanğıc təxminən 1 yaşında, gec başlanğıc isə ondan sonra görünür - çox vaxt yeniyetməlik və ya yetkinlik dövründə.
FDA klinik tədqiqatdakı subyektlər üçün potensial riskləri anlamaq üçün məlumat toplamağa davam edir və həmçinin son SAE hesabatını araşdırır.
Tokioda yerləşən şirkət, xəstəni izləmək üçün sayt müstəntiqi ilə işləyəcəyini və məlumatların toplanmasına və təhlilinə davam edəcəyini söylədi.
Astellas Gen Therapies-in klinik inkişafı üzrə baş tibb direktoru Dr. Veston Miller, "Xəstə təhlükəsizliyi bizim əsas prioritetimizdir və biz müvafiq növbəti addımları müəyyən etmək üçün FDA ilə sıx əməkdaşlıq edirik" dedi. "Biz AT845-in təhlükəsiz və effektiv inkişafına sadiq qalırıq və daha çox öyrəndikcə elmi və xəstə icmalarını yeniliklərlə məlumatlandıracağıq."
Astellas səhmləri 1,57% artaraq 2,197,00 ¥-ə çatıb.